Уилл Пойнт

Apr 28, 2023

Керим Озбилге, Эдвард Салливан и Брайан Гэвин, Ernst & Young LLP (EY US)

Аутологичная клеточная терапия (AuCT), при которой клетки пациента культивируются, размножаются вне организма и повторно вводятся тому же пациенту1, возглавляет революцию в клеточной и генной терапии (CGT). Недавняя волна одобрений терапии CAR-T при гематологических раковых заболеваниях стимулирует рост рынка, и другие показания продолжают исследоваться.2

CAR-T-терапия предлагает превосходную эффективность и потенциальные возможности лечения. Они сводят к минимуму риски системных иммунологических реакций, бионесовместимости и передачи заболеваний, связанных с клетками, не культивированными у пациента. заинтересованные стороны цепочки создания стоимости, например, центры афереза, практикующие врачи, производители, грузоотправители холодовой цепи и лечебные центры. С ростом числа клинических испытаний AuCT и одобрений продуктов эти сложности затрудняют масштабное производство этих методов лечения, ограничивая доступ пациентов.

Чтобы сократить путь лечения, который в среднем занимает две-три недели, а также снизить риски и затраты, отрасль CGT перестраивает цепочку создания стоимости: от реконфигурации стратегий возмещения расходов до оптимизации производства. Производители AuCT расширяют свое производство от централизованной глобальной производственной модели с одним объектом к более распределенной региональной модели с несколькими объектами. Несмотря на то, что региональная модель является необходимым улучшением, она по-прежнему является капиталоемкой и не позволяет значительно сократить путь лечения или снизить риски и затраты.

Многообещающей моделью, которая, похоже, появляется, является производство по месту оказания медицинской помощи (PoC) в крупных онкологических и академических медицинских центрах, а также в сетях больниц. PoC сжимает процесс перехода от вены к вене, приближает производство к пациенту и потенциально может решить другие текущие проблемы, такие как снижение рисков и затрат.

Теоретически производство PoC имеет смысл. Но на практике это поднимает важные вопросы, например, как биофармацевтические компании и больницы будут работать вместе, чтобы обеспечить качество продукции, контроль процессов и соответствие нормативным требованиям на каждом пункте PoC. В этой статье будут обсуждаться ключевые соображения и развивающиеся решения, которые могут раскрыть потенциал и ускорить внедрение производства PoC, а именно передовых производственных и цифровых технологий.

Мировой рынок аутологичной клеточной терапии оценивался в 4,3 миллиарда долларов в 2021 году и, по прогнозам, к 2031 году достигнет 29,1 миллиарда долларов, а среднегодовой темп роста составит 21% с 2022 по 2031 год. AuCT не является новой медицинской концепцией. Общие области применения включают трансплантацию стволовых клеток, а также тканевую инженерию и реконструкцию.5

Помимо постоянно растущей заболеваемости раком, недавний рост рынка AuCT можно объяснить достижениями в области исследований и разработок в области клеточной терапии и демонстрацией клинических перспектив, что привело к увеличению инвестиций, особенно в разработку терапии CAR-T. В ответ глобальные регулирующие органы ускоряют одобрение этих методов лечения пациентов с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Например, FDA одобрило шесть видов терапии CAR-T за пять лет, с 2017 по 2022 год6.

Перспективы AuCT огромны: они обеспечивают прорыв в лечении заболеваний, для которых ранее варианты терапии были ограничены или вообще отсутствовали. Однако текущая модель централизованного производства создает проблемы с масштабируемостью, в том числе:

В принципе, с точки зрения скорости, безопасности, надежности и доступности переход на производство PoC дает некоторые преимущества. Два варианта сетевой модели, в которых клетки пациента собираются, модифицируются и повторно вводятся в то же или соседнее место, кажутся многообещающими:

В настоящее время более распространен вариант 1 – хабовая модель. Академические медицинские центры формируют партнерские отношения с ОКУ или инвестируют в собственные мощности. Биофармацевтические компании и больничные сети сотрудничают с CDMO по модели хаба для создания производственных сетей PoC для мультитерапии.